Nanodelivery of nucleic acids

核酸的纳米递送

Mendes B B, Conniot J, Avital A, et al. Nanodelivery of nucleic acids[J]. Nature reviews Methods primers, 2022, 2(1): 24.

主讲人：赵晨霄 2024年5月12日

研究进展：

   人们越来越需要一种安全、有效、特异性和非致病性的基因治疗材料递送手段。用于核酸传递的纳米材料为克服这些缺点提供了前所未有的机会;由于它们具有多种物理化学性质的可调性，它们可以很容易地与任何类型的生物分子/片段功能化以选择性靶向。核酸疗法如反义DNA、mRNA、小干扰RNA (siRNA)或microRNA (miRNA)已被广泛探索以调节DNA或RNA的表达。引人注目的是，基因疗法与纳米级递送系统相结合，扩大了这些分子的治疗和生物医学应用，如生物分析、基因沉默、蛋白质替代和疫苗。

研究内容：

   在这里，作者概述了如何设计智能核酸传递方法，为分子诊断和治疗系统的布局提供功能和功效。概述一些核酸递送纳米颗粒的一般设计考虑，它们的非凡特性以及这些纳米材料与生物系统和患病细胞和组织的结构-功能关系是至关重要的。

总结与展望：

   本文目的是关注使用纳米材料的核酸递送的不同方面。概述了各种输送平台的实验，如LNPs、脂质体、聚合物和无机纳米颗粒，强调了设计输送平台时需要考虑的主要因素以及可能的制造方法。Primer涵盖了表征纳米材料特性的不同技术，讨论了结果分析，并有助于推断下游的生物学意义。通过相关实例对核酸纳米颗粒在生物分析、纳米条形码、基因沉默和编辑、疫苗和免疫治疗等方面的关键应用进行了描述和详细介绍。数据的可重复性和沉积在该领域的局限性和优化的背景下进行了审查。讨论了未来的前景和展望，指出了未来十年科学界面临的主要挑战。在科学界达成共识，即在实验和报告标准上达成共识，以及制定雄心勃勃的核酸递送战略，将进一步推动纳米医学技术的临床障碍。

要点：

1.三种基因治疗途径的路径示意图。

2.用于基因传递的主要纳米颗粒设计方案。